Roche ha annunciato in data odierna il raggiungimento dell’endpoint primario dello studio di fase III HAVEN 1, volto a valutare la profilassi con emicizumab in soggetti di eta’ uguale o superiore a 12 anni, affetti da emofilia A e aventi inibitori del fattore VIII.
Lo studio, ha evidenziato una riduzione statisticamente significativa del numero di sanguinamenti nel tempo, in soggetti trattati con emicizumab in profilassi, rispetto ai soggetti che non hanno ricevuto trattamento in regime di profilassi. Lo studio ha inoltre raggiunto tutti gli endpoint secondari, ivi compresa una riduzione statisticamente significativa del numero di sanguinamenti nel tempo con la terapia di profilassi con emicizumab, nell’ambito di un confronto intra-paziente in quei soggetti precedentemente sottoposti a trattamento profilattico con agenti bypassanti.
Gli eventi avversi piu’ comuni che si sono osservati durante il trattamento con emicizumab, sono state le reazioni in corrispondenza della sede di iniezione, in linea con gli studi precedenti. “Lo sviluppo di inibitori che rendono meno efficace, o inefficace, la terapia sostitutiva con fattore VIII, rappresenta una delle principali sfide odierne nel trattamento dell’emofilia A, esponendo i pazienti ad alto rischio di sanguinamenti potenzialmente letali ed episodi ripetuti di sanguinamento, che possono causare danno articolare a lungo termine”, ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development. “Siamo lieti di constatare che, nell’ambito della nostra prima sperimentazione registrativa, la profilassi con emicizumab ha ridotto significativamente il numero di sanguinamenti nel tempo in soggetti con una situazione clinica cosi’ difficile da trattare. Siamo impazienti di collaborare con le autorita’ regolatorie allo scopo di mettere a disposizione della comunita’ scientifica e delle persone affette da emofilia A questo trattamento, il prima possibile”
“Dalla meta’ degli anni Novanta, ci sono stati crescenti miglioramenti nel trattamento dell’emofilia A in presenza di inibitori”, ha affermato Alain Baumann, Chief Executive Officer della World Federation of Hemophilia. “L’attuale impatto del trattamento e”significativo. WFH sostiene la ricerca che potrebbe portare a nuovi agenti terapeutici e offrire una nuova opzione terapeutica per i pazienti con inibitori. Colmare questo bisogno costituirebbe un progresso sostanziale verso il nostro obiettivo di disporre di un trattamento per tutti, ivi compresi coloro che convivono con gli inibitori”. Come gia’ segnalato in precedenza, due pazienti hanno manifestato eventi tromboembolici e altri due hanno sviluppato una microangiopatia trombotica (TMA).
L’aspetto comune tra i casi di eventi tromboembolici e TMA, e’ che si sono tutti verificati in pazienti in profilassi con emicizumab e che, in aggiunta, hanno ricevuto con concentrato di complesso protrombinico attivato per trattare sanguinamenti che erano insorti. Nessuno degli eventi tromboembolici ha necessitato di terapia anticoagulante e un paziente ha ripreso il trattamento con emicizumab. Entrambi i casi di TMA sono stati completamente risolti e un paziente ha ripreso la terapia con emicizumab. HAVEN 1 e’ il primo studio di fase III del programma di sviluppo clinico di emicizumab di cui vengono riferiti i risultati. I dati dello studio verranno presentati in occasione di un imminente convegno medico e verranno sottomessi alle autorita’ regolatorie di tutto il mondo per consentirne la valutazione dell’approvazione. (Com/Wel/ Dire)
